අනාථ ඖෂධ සඳහා පර්යේෂණ හා සංවර්ධනය දිරිගන්වනු ලබන්නේ කෙසේද?
අනත්දරුවන් ඖෂධ සහ අනත්දරුවන් ඖෂධ පනත යනු කුමක්ද? මෙම ඖෂධ සඳහා පර්යේෂණ හා සංවර්ධනය වැදගත් වන්නේ ඇයි සහ බාධක මොනවාද?
අනාථ ඖෂධ යනු කුමක්ද? - අර්ථ දැක්වීම
ඖෂධ ලාභය සොයා ගැනීම සඳහා සමාගමක් නොමැතිකම නිසා ඌන ඖෂධ යනු බෙහෙත් (ඖෂධ) වේ. ඖෂධ නිපදවීමට අවශ්ය පර්යේෂණ හා සංවර්ධන වලට බරක් නොවී ඖෂධ මිල දී ගැනීමේදී සාපේක්ෂව සුළු පිරිසක් සිටින බව ඖෂධය නොලබන ඖෂධ බොහෝවිට බොහෝ විට හේතුවකි.
සරල වචනවලින්, අනාථ ඖෂධ යනු සමාගම් වලින් බොහෝ මුදල් උපයා ගැනීමට අපේක්ෂා නොකරන අතර, ඒ වෙනුවට මුදල් ගෙන එනු ලබන ඖෂධවල ඔවුන්ගේ උත්සාහයන් මෙහෙයවනු ඇත.
සමහර ඖෂධ "අනාථ නොවන ඖෂධ"
ඖෂධීය (ඖෂධ) සහ ෛජවෙකෝචන සමාගම් ෛවද ෙකොන්ෙද්සි සඳහා නව ඖෂධ නිපදවීම සඳහා නිරන්තරෙයන් පර්යේෂණය කරනු ලබන අතර, නව ඖෂධ නිතරම වෙළඳපොළට පැමිණේ. දුර්ලභ බෝ නොවන රෝගවලින් හෝ ආබාධවලින් පීඩා විඳින ජනයා ඔවුන්ගේ රෝගී තත්වයන් සඳහා එකම ඖෂධ පර්යේෂණය දකිනු නොලැබේ. මේ නිසා ඔවුන්ගේ සංඛ්යාව කුඩා වන අතර මෙම දුර්ලභ ලෙඩ රෝගවලට ප්රතිකාර කිරීම සඳහා නව ඖෂධ සඳහා වෙළඳපොළක් (සාමාන්යයෙන් හඳුන්වන "අනාථ ඖෂධ" ලෙසද හැඳින්විය හැක) ද සුළු වේ.
එක්සත් ජනපදයේ 200,000 කටත් වඩා අඩු සංඛ්යාවක් හෝ යුරෝපීය සංගමය තුළ පුද්ගලයන් 10,000 කට වඩා අඩු සංඛ්යාවකට දුර්ලභ රෝගයක් ඇති වේ. එක්සත් ජනපදයේ සහ යුරෝපීය සංගමය තුළ රජයේ නියාමන ආයතන මේ වන විට මත්ද්රව්ය සංවර්ධනයේ මෙම අසමානතාව අඩු කිරීමට පියවර ගෙන තිබේ
අනාථ ඖෂධ සංවර්ධනය වැඩි කිරීම සඳහා දිරි දීමනා
දුර්ලභ අක්රමිකතා සඳහා ප්රමාණවත් ඖෂධ එක්සත් ජනපදයේ සංවර්ධනය කර නොතිබූ බවත්, දුර්ලභ තත්වයන් සඳහා ඖෂධ නිපදවීම සඳහා ඖෂධ සමාගම් සැබවින්ම මූල්යමය හිඟයක් ඇතිව ඇති බවත්, එක්සත් ජනපද කොංග්රසය 1983 දී අනාථ ඖෂධ පනත සම්මත කලේය.
අනාථ නිපැයුම් සංවර්ධනය පිළිබඳ එක්සත් ජනපද කාර්යාලය
එක්සත් ජනපදයේ වෙළඳපොළේ ඖෂධවල ආරක්ෂාව හා ඵලදායීතාවය සහතික කිරීම සඳහා එක්සත් ජනපද ආහාර හා ඖෂධ පරිපාලනය (FDA) වගකිව යුතුය.
පර්ෙය්ෂණ ආධාර පදානය කිරීම ඇතුළුව අනත්දරු ඖෂධ සංවර්ධනය (සහ දුර්ලභ අක්රමතා සඳහා ෙවනත් ෛවද නිෂ්පාදන) සංවර්ධනය සඳහා උපකාර කිරීම සඳහා ඔආර්ඩී නිෙයෝග කාර්යාලය කාර්යාලය ස්ථාපිත කරන ලදි.
අනිකුත් ඖෂධ වැනි අනත්දරු ඖෂධ, අලෙවිකරණය සඳහා අනුමැතිය ලබා ගැනීමට පෙර FDA විසින් පර්යේෂණ හා සායනික පරීක්ෂණ හරහා තවමත් ආරක්ෂා සහිතව හා ඵලදායීව ගත යුතුය.
1983 එක්සත් ජනපද අනත් ඖෂධ පනත
දුර්ලභ ආබාධ සහිත පුද්ගලයින්ගේ කුඩා වෙළඳපල සඳහා ඖෂධ (සහ වෙනත් ඖෂධ නිෂ්පාදන) සඳහා සමාගම් දිරිගැන්වීම සඳහා දිරි දෙන ඖෂධ පනත (එක්සත් ජනපදයේ, දුර්ලභ අසාත්මිකතා සියයට 25 කට අඩුවෙන් මිනිසුන්ට බලපායි). මෙම දිරිගැන්වීම් ඇතුළත් වේ:
- අනාථ ඖෂධයක් සංවර්ධනය කිරීම සඳහා සිදු කරන ලද පර්යේෂණය සඳහා ෆෙඩරල් බදු ගෙවීම් (වියදමෙන් සියයට 50 ක්).
- විශේෂිත ඖෂධ අධිකාරියේ FDA අලෙවි අනුමැතිය ලබා ගැනීම සඳහා පළමු සමාගමට ඖෂධ අලෙවිය සඳහා වසර 7 ක ඒකාධිකාරයක් ලබා දී ඇත. මෙය අදාළ වන්නේ ඖෂධ අනුමත භාවිතයට පමණි. වෙනත් භාවිතය සඳහා තවත් යෙදුමක් ද ෆිඩරල් අනුග්රාහකත්වය මගින් අනුමත කළ හැකි අතර, එම භාවිතය සඳහා ඖෂධ සඳහා සුවිශේෂී අලෙවිකරණ අයිතියක් ඇත.
- ඖෂධ අනුමැතිය අයදුම්පත්ර ගාස්තු හා වාර්ෂික FDA නිෂ්පාදන ගාස්තු ඉවත් කිරීම.
අනාථ ඖෂධ පනත සම්මත වීමට පෙර, විරල රෝගවලට ප්රතිකාර කිරීම සඳහා අනාථ ඖෂධ කීපයක් ලබා ගත හැකි විය.
පනතේ සිට, එක්සත් ජනපදයේ අලෙවිකරණ සඳහා 200 න් වැඩි අනාථ ඖෂධ අනුමත කර ඇත
එක්සත් ජනපද ඖෂධ නීතිවේදීන්ගේ ඖෂධ පනත
1983 දී අනාථ ඖෂධ පනත ආරම්භ වීමත් සමග, බොහෝ ඖෂධ සංවර්ධනය කිරීම සඳහා වගකිව යුතු ය. 2012 වන විට මෙම ක්රියාවලිය මගින් අනුමත කර ඇති ඖෂධ වර්ග 378 ක් පමණ විය.
අනාථ ඖෂධ පනත නිසා ඇතිවන ඖෂධ නිදර්ශක
අනුමත කළ ඖෂධ අතරට පහත සඳහන් දේ ඇතුළත් වේ:
- ළදරු ස්වසන ආමාශ සඳහා ප්රතිකාර කිරීම සඳහා ඇඩ්රෝටෝකොටික්ටොපික් හෝමෝනය (ACTH)
- හන්ටින්ටන් රෝගය ඇති පුද්ගලයන් තුළ ඇති හෙරීයා රෝගයට ප්රතිකාර කිරීම සඳහා Tetrabenzine
- ග්ලයිසීන ගබඩා කිරීමේ අසමතුලිතතාව සඳහා එන්සයිම ප්රතිස්ථාපන ප්රතිකාර, පොම්පේ රෝගය
අනාථ ඖෂධ සඳහා ජාත්යන්තර පර්යේෂණ හා සංවර්ධනය
එක්සත් ජනපද කොන්ග්රසය මෙන් යුරෝපීය සංගමය (යුරෝපීය සංගමය) විසින් අනාථ ඖෂධ පර්යේෂණ හා සංවර්ධනය වැඩිදියුණු කිරීමේ අවශ්යතාව හඳුනාගෙන ඇත.
අනත් ඖෂධීය නිෂ්පාදන පිළිබඳ කාරක සභාව
යුරෝපීය ඖෂධ අධිකාරිය (යුරෝපීය ඖෂධ නියෝජිතායතනය) 1995 දී ස්ථාපනය කරන ලද්දේ යුරෝපීය සංගමයේ වෙළෙඳපොළෙහි ඖෂධවල ආරක්ෂාව හා කාර්යක්ෂමතාව සහතික කිරීම සඳහාය. එය යුරෝපා සංගම් සාමාජික රටවල් 25 හි විද්යාත්මක සම්පත් එකට එකතුවේ. වර්ෂ 2000 දී යුරෝපා සංගමයේ අනාථ ඖෂධ සංවර්ධනය අධීක්ෂණය කිරීම සඳහා කමිටුව පිහිටුවන ලදී.
අනාත ඖෂධීය නිෂ්පාදන පිළිබඳ රෙගුලාසි
යුරෝපීය කවුන්සිලය විසින් සම්මත කර ඇති අනාථ ඖෂධීය නිෂ්පාදන පිළිබඳ රෙගුලාසි, යුරෝපා සංගමය තුල අනාථ ඖෂධ (සහ දුර්ලභ අක්රමිකතා සඳහා අනෙකුත් සෞඛ්ය නිෂ්පාදන) සංවර්ධනය සඳහා දිරිගැන්වීම් සපයයි.
- අලෙවිකරණ අනුමත කිරීමේ ක්රියාවලිය සම්බන්ධ ගාස්තු ගාස්තු අහෝසි කිරීම.
- ඖෂධ සඳහා EMEA අලෙවිකරණ අනුමැතිය ලබා ගැනීම සඳහා පළමු සමාගමට ඖෂධ අලෙවිය සඳහා වසර 10 ක ඒකාධිකාරයක් ලබා දී ඇත. මෙය අදාළ වන්නේ ඖෂධ අනුමත භාවිතයට පමණි.
- ප්රජා අලෙවිකරණ අවසරය - යුරෝපා සංගමයේ සියලු සාමාජික රටවල් වෙත ව්යාප්ත වන අලෙවිකරණ අවසරය පිළිබඳ මධ්යගත ක්රියාවලියකි.
- ඖෂධ සඳහා අවශ්ය කරන විවිධ පරීක්ෂාවන් සහ සායනික පරීක්ෂණ පිළිබඳව ඖෂධ සමාගම් වෙත විද්යාත්මක උපදෙස් ලබා දීම.
අනාථ ඖෂධීය නිෂ්පාදිතයන් පිළිබඳ රෙගුලාසි යුරෝපීය සංගමය තුළ අනන්ය ඖෂධ පනත එක්සත් ජනපදයේ දී ම ප්රථිඵලයක් වූ අතර දුර්ලභ අක්රමිකතාවයන් සඳහා අනාථ ඖෂධ සංවර්ධනය කිරීම හා අලෙවිය වැඩි කිරීම විශාල වශයෙන් වැඩි විය.
අනත්දරුවන් ඖෂධ පනත මත පහළම රේඛාව
රත්රන් ඖෂධ පනත පිළිබඳව බොහෝ මතභේද පවතී. පරිමාණයෙන් එක පැත්තක දුර්ලභ රෝග සඳහා ප්රතිකාර අවශ්ය වන අතර, අනික් පැත්තෙන් තිරසාරත්වය ගැන ප්රශ්න. ස්තුතියි, එක්සත් ජනපදය හා යුරෝපයේ මෙන්ම එක්සත් ජනපදයේ මෙන්ම යුරෝපයේද මෙවැනි ක්රියා බොහොමයක්, දුර්ලභ ලෙඩ රෝග සඳහා දැනුවත් බවක් ඇති කර ඇත.
මූලාශ්ර:
හර්ඩර්, එම්. අනාත ඖෂධ පනත? . PLoS වෛද්ය විද්යාව . 2017. 14 (1): e1002191.
මර්ෆී, එස්, පුවානන්ට්, ඒ, සහ ආර්. ග්රිගස්. දුර්ලභ ස්නායු ආබාධ සඳහා අනත්දරු නිෂ්පාදන නිපැයුම් වල අනම්ය ප්රතිඵල. ස්නායු විද්යාවෙහි ආයුධ . 72 (4): 481-490.
එක්සත් ජනපද ආහාර හා ඖෂධ පාලනය අනාත නිෂ්පාදන: ඖෂධ සහ ජීව විද්යාත්මක නිෂ්පාදන. යාවත්කාලීන කර ඇති 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm