පිළිකා රෝගීන් සහ පිළිකා රෝගීන් සඳහා වන ද්රාවික මත්ද්රව්ය භාවිතය

ඔබ පරීක්ෂාකාරී මත්ද්රව්ය භාවිතය ගැන අනුකම්පා කළ හැකි ද?

පිළිකා රෝගීන් සඳහා දයානුකම්පිත මත්ද්රව්ය භාවිතය යනු කුමක්ද? මෙම ප්රශ්න ගැන සිතා බලන්න:

ඔබට උපකාර කළ හැකි එක් ප්රතිකාරයක් පමණක් සිදු වුවහොත්, ඔබ සායනික පරීක්ෂණ අත්හදා බැලීමේ අවශ්යතා සපුරාලන්නේද? FDA විසින් අනුමත කර නැති පොරොන්දු ප්රතිකාරයක් හැරුණු විට ඔබ සියලු විකල්ප ප්රතිකාර අසමත් වී ඇත්නම් කුමක් වේද?

මෙය සිදු වන විට, ෆෙඩරල් අධිකාරියේ බැකප් සැලැස්මක් තිබේ. මෙය සානුකම්පික පරිත්යාග නිදහස් කිරීම හෝ විමර්ශන ඖෂධ සඳහා පුළුල් ප්රවේශයක් ලෙස හැඳින්වේ.

දයාවන්ත මත්ද්රව්ය භාවිතය යනු කුමක්ද?

දයානුකම්පිත ඖෂධ භාවිතය යනු විමර්ශන ඖෂධ (අත්හදා බැලීමේ ඖෂධ) හෝ වෛද්ය උපාංගයක් (FDA විසින් අනුමත කර නැති) වන අතර විකල්ප ප්රතිකාර ක්රමයක් නොමැති විට ප්රතිකාර සඳහා සායනික පරීක්ෂණයෙන් පිටතදී . FDA අනුමතියට පෙර, එක්සත් ජනපදයේ විකිණුම් හෝ අලෙවි කරන ඖෂධයක් විකිණිය නොහැකිය.

විමර්ශන නව ඖෂධ (IND) යනු කුමක්ද? - සායනික පරීක්ෂණ සහ FDA අනුමත කිරීමේ ක්රියාවලිය සමාලෝචනය කිරීම

දයානුකම්පිත ඖෂධීය භාවිතය ගැන සාකච්ඡා කිරීමට පෙර, එය නව ඖෂධයක් හෝ ක්රියා පටිපාටියක් සැකසීමට හා විස්තර කිරීමට උපකාර කළ හැකි අතර, අවසානයේදී එය පොදු ජනතාව විසින් භාවිතය සඳහා FDA අනුමත කිරීමේ ක්රියාවලිය ප්රතික්ෂේප කර හෝ අනුමත කර ඇත. මෙම සාකච්ඡාව සඳහා, මම ක්රියාවලිය පමණක් ඖෂධ පමණක් සීමා කරනු ඇත.

පළමු පියවර පර්යේෂකයින් භාවිතා කළ හැකි ඖෂධ ඇගැයීමේදී භාවිතා වන්නේ මානව නොවන අධ්යනයන් ය. මෙම සැකසීමේ නව ඖෂධ විද්යාගාරයේ දී ඩිෂ් වගා කළ පිළිකා සෛල හෝ වෙනත් මීයන් වැනි වෙනත් සතුන් මත පරීක්ෂා කරනු ලැබේ. මෙම අධ්යයනයන් ප්රමාණවත් ලෙස සම්පූර්ණ වූ විට මානව පරීක්ෂණ මගින් සායනික පරීක්ෂණ වල අවස්ථා 3 ක් ඔස්සේ ගමන් කරයි.

සුළු පරිමාණ ජනයා සඳහා සායනික අධ්යයන 1 වන අදියර සිදු කර ඇති අතර, "මත්ද්රව්ය සුරක්ෂිතද?" දෙවන පියවර නම් දෙවන පියවර නම්, "ප්රතිකාරය ක්රියා කරන්නේද" යන ප්රශ්නයට පිළිතුරු සැපයීමට සැලසුම් කර ඇත. FDA අනුමත කිරීම (හෝ ප්රතික්ෂේප කිරීම) අවසන් අදියර නම් 3 වන සායනික පරීක්ෂාව, ප්රශ්න වලට පිළිතුරු සැපයීම සඳහා යොදා ගන්නා පරීක්ෂණ: "සම්මත ප්රතිකාර සම්මත සම්මත ප්රතිකාර වලට වඩා හොඳද නැත්නම් අඩු අතුරු ආබාධ සහිතවද?"

මෙම වාතාවරනය භාවිතා කිරීම, අනුකම්පා විරහිත මත් ද්රව්ය භාවිතය FDA අනුමත වීමට පෙර සායනික අධ්යයනයන්හි එක් අවධියක දී ඇති ඖෂධයකි. නමුත් සායනික පරීක්ෂණවලින් එකක් ලෙස සහභාගී නොවන්නෙකු ලෙස නොවේ.

දයානුකම්පිත ඖෂධීය භාවිතය සඳහා අනුබල දෙන කෙනෙකු (දයානුකම්පිත භාවිතයෙන් නිදහස් කිරීම) කෙනෙකුට පුළුවන්ද?

පරික්ෂාකාරී නව ඖෂධයකින් ප්රතිලාභ ලබා ගත හැකි පිළිකා රෝගීන්, එම ඖෂධය අධ්යයනය කරන ක්රියාකාරී සායනික පරීක්ෂණයකට ඇතුලත් කර ගැනීම සුදුසුය . වයස අවුරුදු, පෙර ප්රතිකාර, කාර්යසාධනය පිළිබඳ තත්ත්වය හෝ වෙනත් කොන්දේසි හැර වෙනත් හේතු නිසා එම සායනික පරීක්ෂණයට ඇතුළත් වීමේ විශේෂිත නිර්ණායකවලට අධ්යයනය කළ හැකි ඖෂධවලින් ප්රයෝජන ලබාගත හැකි සමහරක් අය පවසති. මෙම අවස්ථාවේදී, නිර්ණායක 2 ක් සපුරාලිය යුතුය:

• බරපතල රෝගයක් හඳුනා ගැනීම, නිරීක්ෂණය කිරීම හෝ ප්රතිකාර කිරීම සඳහා ප්රමාණවත් සතුටුදායක විකල්ප ප්රතිකාර ක්රමයක් තිබිය යුතුය

• පරීක්ෂණයට ලක්වන ඖෂධයෙන් (හෝ ක්රියා පටිපාටිය) පුද්ගලයාට ඇති විභව්ය අවදානම රෝගය තුළම ඇතිවිය හැකි අවදානම වඩා විශාල නොවේ.

විමර්ශන ඖෂධ සඳහා පුළුල් වූ ප්රවේශය කුමක්ද?

ඔබ FDA ලේඛන හරහා කියවන විට, ඔබ වෙනස් කළ හැකි ප්රවේශය සහ අනුකම්පා විරහිත යෙදීමේ නිදහස අතර වෙනස කුමක් ද යන්න ගැන ඔබ විමසිලිමත් විය හැකිය, නැතහොත් ඒවා එකිනෙකට හුවමාරු කර ගත හැකි නම්. පිළිතුර එක් පුද්ගලයෙකු විසින් භාවිතා කරන පළමු යොමු කිරීම සමඟ පුළුල් ප්රවේශයන් 3 ක් ඇත. මෙම කාණ්ඩයන් අතර:

• තනි රෝගීන් සඳහා පරීක්ෂණ ඖෂධ ​​භාවිතා කිරීම
• මධ්යම ප්රමාණයේ රෝගී ජනගහනය (100 දක්වා) සහ

• රෝගීන් විශාල පිරිසක් (100 ට වඩා වැඩි)

පිළිකා සඳහා පරීක්ෂණ ඖෂධවලට පුද්ගල ප්රවේශය ලබා ගැනීම

පුද්ගලික ප්රවේශ සඳහා අයදුම් කිරීමට පහත සඳහන් අවශ්යතා සපුරා තිබිය යුතුය:

• බරපතල රෝගාබාධ සඳහා රෝග විනිශ්චය කිරීම, නිරීක්ෂණය කිරීම හෝ ප්රතිකාර කිරීම සඳහා ඖෂධ (හෝ ක්රියාපටිපාටිය) විය යුතුය.
• ඖෂධයේ පවත්නා සායනික පරීක්ෂණ සඳහා රෝගියා නොසැලකිය යුතුය.
• මත් ද්රවය ්භාවිතය නිදහස් කිරීම් ඖෂධයේ පවතින සායනික පරීක්ෂණවල කිසිදු අවධියකට මැදිහත් නොවන බව FDA විසින් තීරණය කළ යුතුය.
• රෝගියා සඳහා ප්රමාණවත් විකල්පයක් හෝ සංසන්දනාත්මක ප්රතිකාරයක් නොතිබිය යුතුය, නැතහොත් රෝගියාට මෙම විකල්ප ප්රතිකාර නොඉවසිය නොහැකිය.
• පරීක්ෂණ ඖෂධය ක්රියාකාරිත්වයක් පෙන්වන රෝගියකු පිළිකා රෝග විනිශ්චය සඳහා තිබිය යුතුය. වෙනත් වචනවලින් කිවහොත්, යම් රෝගියකුට එහි භාවිතය යුක්තිසහගත කිරීම සඳහා ඖෂධ ආරක්ෂිත හා ඵලදායී බව ප්රමාණවත් සාක්ෂි පවතින බව FDA විසින් තීරණය කළ යුතුය.
• සාමාන්යයෙන් රෝගියා සාමාන්ය ප්රතිකාර නොලැබේ.
• මෙම ඖෂධය බරපතල හෝ ජීවිතයට තර්ජනයක් වන තත්වයක් සඳහා භාවිතා කළ යුතු අතර, අත්හදා බැලීමේදී ඇතිවන අවදානම සැලකිල්ලට නොගැනීමේ අවදානම වැඩිවේ. වෙනත් වචන වලින් කිවහොත්, පර්යේෂණාත්මක ප්රතිකාරයේ අවදානම ඇතුළුව, අවදානමක් නොමැතිව රෝගයෙන් මරණයට පත්වීමේ අවදානම අඩු ලෙස සලකනු ලැබේ.
• ඖෂධය ලබා ගැනීම ඖෂධය හා රෝගියා යන දෙඅංශයේම ක්රියාකාරී සහභාගිත්වයයි
• ඖෂධය පාලනය කිරීමට වෛද්යවරයා සූදානම් විය යුතුය
• ඖෂධය නිපදවන සමාගමට මත්ද්රව්ය සැපයීමට එකඟ විය යුතුය. (ෆ්රීඩාව ඖෂධය ලබා දීමට සමාගමට බල කළ නොහැකිය.) සමාගම විසින් ඖෂධ සඳහා ගෙවීම් ඉල්ලා සිටී නම් මෙම රෝගියා විසින් මෙම ගෙවීම ලබා දිය යුතුය.
• ඉල්ලුම්පත්රය ලැබීමෙන් අනතුරුව, ෆෙඩරල් අධිකාරිය, අනුකම්පා විරහිත භාවිතය සඳහා නිදහසක් ලබා දීමට හෝ නොකිරීමට තීරණය කරනු ඇත. මෙය අපහසු ක්රියාවලියක් සේ පෙනෙන අතර, 2009 වසරේ සිට එය ලැබී ඇති විමර්ශන නව ඖෂධ යෙදුන නම් විශාල බහුතරයක් අනුමත කර ඇත .

දයාවන්ත ඖෂධීය භාවිතය සඳහා අයදුම්පත්ර ක්රියාවලිය

කරුණාවන්ත භාවිතය සඳහා යෙදුම් වර්ග 2 ක් ඇත. ඒවාට ඇතුළත් වන්නේ:

• හදිසි අවස්ථා භාවිතය හදිසි අවස්ථාවකදී දුරකථනයෙන් (හෝ වෙනත් වේගවත් සන්නිවේදන ක්රමයක්) මගින් ඉල්ලීමක් කළ හැකි අතර ෆැක්ටරයේ නිලධාරියෙකු ප්රතිකාර කිරීම ආරම්භ කිරීමට අවසර ලබා දිය හැකිය. ඖෂධ භාවිතා කිරීම සඳහා FDA හි වාචික බලය ලබා දීමෙන් දින 15 ක් ඇතුළත ලිඛිත විමර්ශන ඖෂධීය ඉල්ලුම් පත්රය සමඟ මෙම වෛද්යවරයා විසින් වෛද්යවරයා විසින් මෙම වාචික අවසරය අනුගමනය කළ යුතුය. (හදිසි තත්වයක් තුළ හදිසි ප්රතිකාර ලබා දීම සඳහා වෛද්යවරයා විසින් IRB වෙත දැනුම් දෙනු ලැබ ඇති තාක් කල් හදිසි තත්වයක් තුළ පරීක්ෂණ පරීක්ෂණ සමාලෝචන මණ්ඩලයේ අනුමැතිය ලබා ගැනීමට ප්රමාණවත් කාලයක් නොමැති නම් IRB අනුමැතිය නොමැතිව ආරම්භ කළ හැක.)
• දයානුකම්පිත භාවිතය (තනි රෝගී ප්රවේශය) - ජීවිත තර්ජනාත්මක හදිසි අවස්ථාවක් නොමැති නම්, ප්රතිකාර වෛද්යවරයා පරික්ෂාකාරී නව ඖෂධීය යෙදුමක් සම්පූර්ණ කළ යුතුය. මෙම අයදුම්පත එෆ්ඩීඒ වෙත ලබා දුන් පසු, FDA විසින් දින 30 ක කාලයක් සඳහා අයදුම්පත්ර විමර්ශනය කළ හැකි අතර, පිළිගැනීම හෝ ප්රතික්ෂේප කිරීම සම්බන්ධයෙන් තීරණයක් ගෙන තිබේ. වැඩි කාලයක් ගත වන විට, තීරණය වහාම හැකි ඉක්මනින් ප්රතිකාර කළ හැකි වෛද්යවරයා සමඟ බෙදා ගත යුතුය.

(මෙම තොරතුරු කාලයාගේ ඇවෑමෙන් වෙනස් වී ඇති බැවින්, මෙම ලිපියෙහි පහළින් ලැයිස්තුගත කර ඇති FDA ප්රභවයන් වඩාත් යාවත්කාලීන තොරතුරු සඳහා).

රෝගියෙකු ලෙස ඔබ දැනගත යුතු දේ

ඔබ විමර්ශන ඖෂධයක් භාවිතා කිරීම ගැන සලකා බැලූවා නම්, මතක තබා ගත යුතු කරුණු කිහිපයක් තිබේ. ඒවාට ඇතුළත් වන්නේ:

• ඖෂධ (හෝ ක්රියාපටිපාටිය) බරපතල අවදානම් ඇති විය හැකිය.
• ඖෂධ (හෝ ක්රියාපටිපාටිය) තවමත් FDA විසින් අනුමත කර නොමැති බැවින්, ඖෂධීය ඖෂධ සම්මත ඖෂධයට වඩා පර්යේෂණාත්මක ඖෂධ වඩා හොඳ හෝ නරක නම් එය දන්නේ නැත. ඖෂධයෙන් ඔබට කිසිදු අමතර ප්රතිලාභයක් ලැබෙන්නේ නැත.
• කෙටිකාලීන අතුරු ආබාධ සහ ඖෂධයේ දිගු කාලීන අතුරු ආබාධ තවමත් තවමත් නොදන්නා කරුණකි.

දයානුකම්පිත මත්ද්රව්ය භාවිතය පිළිබඳ ඔබේ වෛද්යවරයාගේ වගකීම

දයානුකම්පිත මත්ද්රව්ය භාවිතය සඳහා අයදුම් කරන විට, එය ප්රතිකාර කිරීම, පරිපාලනය හා ලේඛනගත කිරීම සඳහා වගකිව යුතු වන අයෙකු වන අතර, එය ඔබ සැලකිලිමත් වනු ඇත.

• ප්රතිකාර කළ වෛද්යවරයා ඉහත සඳහන් කළ අයදුම්පත පුරවා ගත යුතුය.
• ප්රතිකාර ප්රතිකාර ඖෂධ සපයන වෛද්යවරයෙකුට ප්රතිකාර කිරීමේ ප්රොටෝකෝලය ඉදිරිපත් කරන අතර ප්රතිකාර ප්රතිඵලය, සාරාංශයක් හා ඕනෑම අතුරු ආබාධයක් වාර්තා කර ඇත.
• නිෂ්පාදකයා / සංවර්ධනකරුගෙන් ඖෂධ ලබා ගැනීම සඳහා ප්රතිකාර කරන වෛද්යවරයා වගකිව යුතු අතර, ප්රතිකාර ලබා ගැනීමෙන් පසු ඉතිරි වූ ඖෂධ සඳහා වගකිව යුතු වේ.
• මෙම රෝගියා සඳහා විමර්ශකයාගේ භූමිකාව මත ඇය විසින් සියළුම මාර්ගෝපදේශ හා වගකීම් අනුගමනය කරමින්, රෝගියාගේ ප්රතිකාරය පුරාම රෝගියා නිරීක්ෂණය කිරීමට එකඟ විය යුතුය.

_{මූලාශ්ර:}

_{ජාතික පිළිකා ආයතනය. විමර්ශන ඖෂධ සඳහා ප්රවේශය. යාවත්කාලීන 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet}

_{එක්සත් ජනපද ආහාර හා ඖෂධ පරිපාලනය (FDA). පුළුල් ප්රවේශය (දයානුකම්පිත භාවිතය). Updated 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm}

_{එක්සත් ජනපද ආහාර හා ඖෂධ පරිපාලනය (FDA). පුළුල් ප්රවේශ: රෝගීන්ට තොරතුරු. 03/03/16 යාවත්කාලීන කිරීම. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm}

_{එක්සත් ජනපද ආහාර හා ඖෂධ පරිපාලනය (FDA). පුළුල් ප්රවේශ: වෛද්යවරුන් සඳහා තොරතුරු. යාවත්කාලීන කලේ 12/15/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm}

_{එක්සත් ජනපද ආහාර හා ඖෂධ පරිපාලනය (FDA). IDE මුල් / පුළුල් වූ ප්රවේශය. යාවත්කාලීනය 03/26/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm}