නව ප්රතිකාර ලබා දෙමින්
මේ වන විට ගුප්ත ෆයිබ්රෝසිස් (CF) සඳහා සුවයක් නොමැත. නමුත් පර්යේෂකයන් එක් අයෙකු සොයා ගැනීමට දැඩි වෙහෙසක් දරා ඇත. වෙන කවරදාකටත් වඩා විද්යාඥයන් වඩා සමීප ය. පසුගිය දශක කිහිපය තුළ දී, පර්යේෂනය අති විශාලය, ජීවිත අපේක්ෂාව හා ජීවිතයේ ගුණාත්මක භාවය නාටකාකාර ලෙස වැඩිදියුණු කළ නව ඖෂධ සහ ප්රතිකාර රැසක් සංවර්ධනය කිරීමට හේතු වී තිබේ. මේ සියල්ලම සුව කළ හැකි නව පර්යේෂණ සඳහා දොරවල් විවෘත කර තිබේ.
පහත දැක්වෙන්නේ අධ්යයනය කරනු ලබන හැකි වෙනත් ක්රම වලින් පමණි.
ජාන චිකිත්සාව
1989 දී ගුප්තමය අජීවි මැදිහත්වීම සඳහා වගකිය යුතු ජාන සොයාගත්තේ CFTR ජානයයි . මෙම සොයාගැනීම CF ප්රජාවට උද්යෝගිමත් විය. සොයා ගැනීමෙන් ජාන ප්රතිකාර මගින් සුවයක් ඇති බව බොහෝ දෙනෙක් විශ්වාස කරති.
අවාසනාවකට මෙන්, එය තවමත් සිදු වී නැත, නමුත් උත්සාහය හිඟවීම සඳහා නොවේ. ජානමය ඌණතාවයන් පරීක්ෂා කිරීමට බොහෝ අධ්යයනයන් සිදු කර ඇති නමුත් ඒවා කිසිවක් සාර්ථක වී නොමැත. ජාන ප්රතිකාර සඳහා ඇති ලොකුම ගැටළුව නිවැරදි කරන ලද ජානය සෛල වෙත ගෙනයා හැකි ෛදශිකයක් සොයාගෙන ඇත.
නමුත් ජාන ප්රතිකාර සඳහා බලාපොරොත්තුවක් තිබිය හැකිය. 2009 ජුලි මාසයේදී චැපල් හිල් හි උතුරු කැරොලිනා විශ්ව විද්යාලයේ පර්යේෂකයන් පිරිසක් ශ්වසන පටකවල රසායනාගාර නිදර්ශක වල ජාන මාරු කිරීම සඳහා රෝගියෙකු ලෙස සාමාන්ය සීතල වෛරසයක් ඉතා හොඳ ප්රතිඵල ලැබීය. මෙම පර්යේෂක කණ්ඩායම දැන් සීතල වෛරසය දුර්වල කිරීමට ක්රමයක් ලෙස ක්රියා කරයි. එබැවින් ප්රජනක චිකිත්සාව සහිත පුද්ගලයින්ට ප්රතිකාර ලබා ගත හැකිය.
VX-770
VX-770 යනු G551D විකෘතියේ අවම වශයෙන් එක් පිටපතක් ඇති විස්ටීරීය ෆයිබ්රෝසිස් සහිත පුද්ගලයින් වෙර්ටෙක්ස් ෆාමසූටිකල්ස් විසින් පරීක්ෂා කරනු ලබන ඖෂධයකි. CFTR ජානයෙහි දෝෂය ඉලක්ක කර ගැනීම සඳහා ඖෂධය ඇත්තෙන්ම සෛල තුලට සහ පිටතට ගලා යාමේ ලුණු වලට ඉඩ සලසමින් ක්ලෝරයිඩ් නාලිකා විවෘත කිරීම සඳහා ඇති හැකියාව යළි ස්ථාපිත කරගත හැකිය.
ජාන ප්රතිකර්ම මෙන් නොව, VX-770 දෝෂ සහිත ජානය වෙනුවට ප්රතිස්ථාපනය නොකරනු ඇත. ඒ වෙනුවට, සාර්ථක වුවහොත්, VX-770 මගින් පවතින ජාන තුළ ගැටලුව විසදයි.
VX-809
VX-809 යනු ඖෂධයේ ΔF508-CFTR විකෘතියේ පිටපත් දෙකක් ඇති වෙර්ටෙක්ස් ෆාමසූටිකල්ස් විසින් පරීක්ෂා කරනු ලබන තවත් ඖෂධයකි. එය VX-770 ට සමාන වේ. එය සෛල තුලට ලුණු ගලා යෑමට හැකි විය හැකි නමුත්, එය ටිකක් වෙනස් ලෙස ක්රියා කරයි. පර්යේෂකයන් බලාපොරොත්තු වන ආකාරයට එය ක්රියා කරන්නේ නම්, VX-809 මගින් ක්ලෝරයිඩ් නාලිකා විවෘත කරනු ලැබේ. CFTR ප්රෝටීන් ප්රවාහයේ සෛල පටලය මත එහි නිසි ස්ථානයට ගෙන ඒමෙන්.
Miglustat
මිග්ලස්ටට් යනු වෙනත් තත්වයන්ට ප්රතිකාර කිරීම සඳහා Actelion Pharmaceuticals විසින් නිපදවන ඖෂධයකි. නමුත් ΔF508-CFTR විකෘතියේ පිටපත් දෙකක් ඇත. එය වත්මන් විකෘති මාදිලියේ භාවිතා කරන පුද්ගලයන් සඳහා භාවිතා කරනු ලැබේ. අධ්යයනය කුඩා එකක් (එය සමන්විත වන්නේ 15 දෙනෙක් පමණි), නමුත් මේ වන විට ප්රතිඵල ප්රකට ය. මිග්ලස්ටට් CFTR දෝෂය ආපසු හැරවීමටත්, සාමාන්ය ක්රියාකාරිත්වය නැවත සෛල වෙත ප්රතිස්ථාපනය කිරීමටත් හැකි වී තිබේ.
අතළුරන්
වරක් PTC124 ලෙස හැඳින්වෙන අටලුවර්, විකෘති විකෘති වන සී CF සමඟ සිටින පුද්ගලයින්ට හැකි ප්රතිකාරයක් ලෙස PTC චිකිත්සාව අධ්යයනය කරයි. විකෘති විකෘති, CFBER ජානය තුළ සාමාන්ය කේතය මධ්යයේ "වංචාකාර" කේතයක් දක්නට ලැබේ.
නිසරු කේතය ක්රියා විරහිත වී ඇති ලකුණක් ලෙස ක්රියා කරයි, සෛල පසු කිරීමෙන් ඇති ඕනෑම කේතයක් කියවීම වැළැක්වීම. සෛල වලට සෛල වලට සාමාන්ය ක්රියාකාරීත්වය ප්රතිස්ථාපනය කිරීමෙන් පසු එම සංඥාව නතර කිරීමට සහ එමඟින් අනතුරුව සිදු වන කේතය කියවීමේදී සෛල වලට සාමාන්ය ක්රියාකාරීත්වය ප්රතිස්ථාපනය කිරීමෙන් ඇටලුවර් හට එම ගැටළුව නිවැරදි කිරීමට පුළුවන.
> මූලාශ්ර:
> C. නෝරස්, එෆ්. ඇන්ටිගිනි, එස්. නොයෙල්, සී. වීන්ඩෙබෲක්, එෆ්.බෙක්. "මිග්ලූස්ටට් විසින් ක්රිගයාත්මකව ප්රතිකාර කරන CF ශ්වසන එපීටරීය ෛසල, ෆීෙනොයිප් වර්ගයට වඩා CF නොවන අයුරින් ලබා ගනී". ශ්වසන ශෛල හා අණුක ජීව විද්යාව පිළිබඳ ඇමරිකානු ජර්නලය . 2009 අගෝස්තු.
> ගුප්ත ෆයිබ්රොසිස් පදනම. ඖෂධ සංවර්ධන පයිපලින්. 2009 ජූලි 24
> චැං L, බටන් බී, ගේබ්රියෙල් එස්ඊ, බර්කිට් එස්, යාන් ය සහ අල්. 2009 "පෘෂ්ඨවංශික එපීටරීය සෛල වලින් 25% දක්වා CFTR ප්රවාහනය අයිස් ප්රවාහයේ සාමාන්ය අනුපාත ප්රතිස්ථාපනය කරයි. මානව ගුප්ත ෆයිබ්රොස්ස් ඩ්රයිව් එපිලීලියම් වෙත ලබා දීම". PLoS Biol 7 (7): e1000155. doi: 10.1371 / සඟරා.pbio.1000155. 2009 ජූලි 24